Американская биотехнологическая компания Kyverna Therapeutics представила результаты II фазы клинического исследования препарата miv-cel, предназначенного для лечения синдрома мышечной скованности (SPS). Это редкое аутоиммунное заболевание стало известно широкой публике в 2022 году после того, как знаменитая певица Селин Дион раскрыла свой диагноз. Компания планирует подать заявку на одобрение miv-cel в FDA уже в первой половине 2026 года. Если препарат получит одобрение, он станет первой CAR-T-клеточной терапией для лечения этого состояния.
Невролог Пол Джордж из Стэнфордского университета назвал результаты исследования «очень захватывающими», подчеркнув, что ранее для этого заболевания не существовало эффективных методов лечения. После однократной инфузии экспериментальной CAR-T-клеточной терапии пациенты продемонстрировали значительные улучшения:
• Увеличилась подвижность;
• Снизилась мышечная скованность;
• Уменьшилась степень инвалидизации.
Препарат miv-cel использует технологию, заимствованную из онкологии: Т-лимфоциты пациента генетически модифицируются для уничтожения В-клеток, которые производят патогенные антитела. Процедура фактически «перезагружает» иммунную систему. Перед инфузией CAR-T-клеток пациенты проходят предварительное лечение флударабином и циклофосфамидом для снижения уровня лимфоцитов.
Исследование проводилось с участием 26 добровольцев. Через четыре месяца после лечения:
• Среднее время выполнения теста на подвижность сократилось на 4,8 секунды.
• Из 12 пациентов, ранее использовавших вспомогательные средства для ходьбы, восемь смогли отказаться от них.
На конференции Американской академии неврологии был представлен видеопример: пациент, который передвигался медленно с ходунками, после терапии смог быстро ходить, а затем и бегать. Наиболее частым серьезным побочным эффектом было временное снижение уровня лейкоцитов.
Синдром мышечной скованности (SPS) — это редкое неврологическое расстройство, при котором собственные антителы организма атакуют мозг и спинной мозг, вызывая:
• Мучительные мышечные спазмы;
• Хроническую боль;
• Контрактуры.
В США диагноз поставлен более чем 5 тыс. человек. В настоящее время FDA не одобрило ни одного препарата для лечения SPS. Существующие методы, такие как симптоматическая терапия и использование иммуномодуляторов off-label, имеют ограниченную эффективность и не останавливают прогрессирование болезни.
Если препарат miv-cel получит одобрение FDA, он станет первым специализированным лечением для пациентов с SPS, открывая новые горизонты в борьбе с этим редким заболеванием. Этот прорыв также демонстрирует потенциал CAR-T-терапии для лечения не только онкологических, но и аутоиммунных заболеваний.
