Компания Intellia Therapeutics объявила положительные топлайн-результаты глобального исследования фазы III HAELO препарата lonvo-z (лонвогуран зикломеран, ранее известного как NTLA-2002) при наследственном ангиоотёке (HAE) — редком генетическом заболевании, вызывающем потенциально жизнеугрожающие отёки. Это первые в мире данные поздней фазы для препарата, использующего технологию редактирования генома in vivo на основе CRISPR.
Исследование достигло первичной конечной точки и всех ключевых вторичных конечных точек. Однократная инфузия lonvo-z снизила частоту приступов ангиоотёка на 87% по сравнению с плацебо в течение шестимесячного периода оценки эффективности. Большинство пациентов в период наблюдения не нуждались ни в лечении приступов, ни в продолжении хронической терапии, что демонстрирует потенциал препарата стать первым однократным лечением HAE.
Профиль безопасности препарата был охарактеризован как благоприятный: наиболее частыми нежелательными явлениями стали реакции на инфузию, головная боль и усталость. Все зафиксированные нежелательные явления имели лёгкую или умеренную степень тяжести; серьёзных нежелательных явлений в группе lonvo-z зарегистрировано не было. Сегодня большинство пациентов с HAE вынуждены пожизненно получать профилактическую терапию в виде частых инъекций или ежедневных таблеток — lonvo-z может кардинально изменить этот подход.
По итогам исследования Intellia инициировала роллинговую подачу заявки на регистрацию (BLA) в FDA. Полное завершение подачи запланировано на вторую половину 2026 года, коммерческий запуск в США — на первую половину 2027 года при условии одобрения регулятором. Дополнительные клинические данные исследования HAELO будут представлены на профильном конгрессе в Стамбуле.
Источник
