Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) выдало полное регистрационное одобрение препарату Filspari (спарсентан) компании Travere Therapeutics для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза (ФСГС) — редкого заболевания почек, от которого в США страдают более 40 000 пациентов. Filspari стал первым в истории препаратом, специально разработанным именно для этой патологии.
Препарат показан для снижения протеинурии — избыточного содержания белка в моче — у пациентов в возрасте от 8 лет без нефротического синдрома. По оценкам Travere, новое одобрение открывает возможность получить необходимую терапию уже более чем 30 000 американцев. Примечательно, что ранее, в 2023 году, Filspari уже был одобрен для лечения IgA-нефропатии — другого заболевания почек. Годовые продажи препарата в 2025 году выросли на 144% и достигли $322 млн, что наглядно демонстрирует высокий клинический спрос на эффективные решения в нефрологии.
Путь к одобрению оказался непростым. В 2023 году исследование III фазы Duplex, в котором сравнивалось применение спарсентана и ирбесартана, не достигло первичной конечной точки — изменения расчётной скорости клубочковой фильтрации через два года. Тем не менее препарат продемонстрировал убедительное снижение протеинурии: через 36 недель частичная ремиссия наступила у 42% пациентов на Filspari против 26% на ирбесартане, а полная ремиссия — у 18,5% против 7,5% соответственно. При непосредственном участии FDA была создана рабочая группа PARASOL, которая пришла к выводу, что протеинурия является более подходящим суррогатным маркером для одобрения препаратов при ФСГС, чем скорость клубочковой фильтрации. Несмотря на это, рассмотрение заявки Travere трижды продлевалось из-за запросов дополнительной информации, а из окончательных показаний были исключены пациенты с нефротическим синдромом, у которых эффект оказался менее выраженным.
Коммерческий потенциал препарата эксперты оценивают высоко. Аналитики Leerink Partners прогнозируют объём рынка Filspari более чем в $1 млрд, тогда как Evercore ISI ожидает пиковых продаж по новому показанию на уровне $1,4 млрд, а по IgA-нефропатии — ещё $800 млн. Сама компания Travere ставит перед собой ещё более амбициозную цель, оценивая совокупный пиковый потенциал продаж в США более чем в $3 млрд. Обновлённые международные клинические рекомендации KDIGO по IgA-нефропатии уже включили Filspari в качестве терапии первой линии, что дополнительно укрепляет позиции препарата на рынке.
Источник