Designed by Freepik
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло двухлетний запрет на клинические испытания ENTR-601-44, экспериментального препарата компании Entrada Therapeutics, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
🔎 Что это значит?
✔ Препарат действует по принципу пропуска экзона, помогая организму вырабатывать частично функциональный дистрофин – белок, отсутствие которого приводит к разрушению мышечной ткани.
✔ Entrada Therapeutics планирует приступить к фазе Ib клинических исследований в первой половине 2026 года. В испытаниях примут участие взрослые пациенты с мутацией в гене DMD.
✔ Технология представляет новый подход к лечению заболевания, наряду с уже одобренными генными терапиями и кортикостероидами.
🚀 Будущее лечения МДД
✅ На фармацевтическом рынке США уже представлены решения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, включая генную терапию Elevidys, а также пероральные кортикостероиды Emflaza и Agamree.
✅ Появление новых методов, таких как ENTR-601-44, расширяет спектр доступных опций для пациентов, повышая шансы на замедление прогрессирования болезни.
✅ Компании, работающие в области биотехнологий, должны тщательно соблюдать регуляторные нормы, чтобы ускорить процесс вывода инновационных лекарств на рынок.
