Designed by Freepik
Novartis успешно завершила III фазу клинических испытаний первой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей старше 2 лет.
📊 Препарат: OAV101 IT (онасемноген абепарвовек)
💉 Метод введения: Интратекально (в спинномозговую жидкость)
👥 Участники: Более 100 пациентов от 2 до 18 лет с СМА 2-го типа
📈 Результат: Существенное улучшение двигательных функций по сравнению с плацебо
🔬 Ключевые результаты исследования STEER:
- 📉 Улучшения оценивались по шкале HFMSE, фиксирующей моторные функции.
- 🏃♂️ У пациентов наблюдался прогресс в переворотах, ползании, удержании равновесия.
- 🏥 Первая генная терапия для пациентов со СМА старше 2 лет.
⚙️ Механизм действия OAV101 IT:
- 🔬 Доставка функционирующей копии гена SMN1.
- 🧩 Ген SMN1 необходим для синтеза белка, поддерживающего жизнеспособность двигательных нейронов.
📚 СМА и существующие методы лечения:
- СМА — редкое генетическое заболевание, вызывающее мышечную слабость и атрофию.
- Лидирует среди генетических причин смерти младенцев.
Альтернативные препараты:
- 💉 Золгенсма (Novartis): генная терапия для детей младше 2 лет.
- 💉 Спинраза (нусинерсен): интратекальное введение.
- 💊 Эврисди (рисдиплам): пероральная форма (Roche и PTC Therapeutics).
📅 Что дальше?
Novartis планирует представить результаты исследования в регуляторные органы в этом году. В случае одобрения препарат станет первой генной терапией для детей старше 2 лет со СМА.
🔍 Фармаконадзор:
- Важна оценка долгосрочной безопасности и эффективности.
- Необходимо отслеживать побочные эффекты и проводить пострегистрационные исследования.
