Американские ученые из компании Denali Therapeutics совершили значительный прорыв в решении проблемы гематоэнцефалического барьера (ГЭБ), который защищает мозг от вирусов и бактерий, но также блокирует 98% лекарственных препаратов. Это особенно критично для лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера, где даже одобренные препараты, такие как Leqembi (леканемаб), проникают в мозг в крайне низких концентрациях — менее 0,1% от вводимой дозы.
Новая технология доставки
Denali Therapeutics разработала инновационную платформу TransportVehicle, основанную на рецепторах трансферрина, которая позволяет доставлять ферменты, олигонуклеотиды и антитела непосредственно в мозг. Компания подала заявку на одобрение препарата тивиденофусп альфа для лечения синдрома Хантера — редкого генетического заболевания, связанного с нарушением метаболизма. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило заявке статус ускоренного рассмотрения, а решение ожидается до 5 апреля.
Результаты клинических испытаний
На промежуточной стадии клинических испытаний тивиденофусп альфа показал впечатляющие результаты. У пациентов наблюдалось снижение уровня гепарансульфата — ключевого биомаркера синдрома Хантера — на 91%. Через 24 недели терапии у участников также были зафиксированы улучшения слуха, адаптивного поведения и когнитивных функций.
Перспективы технологии
Генеральный директор Denali Райан Уоттс подчеркнул, что технология TransportVehicle может стать универсальной платформой для лечения широкого спектра патологий центральной нервной системы (ЦНС). Она потенциально применима не только для редких лизосомальных болезней накопления, таких как синдром Хантера, но и для распространенных нейродегенеративных заболеваний, включая болезнь Альцгеймера и Паркинсона.
Значение для медицины
Если FDA одобрит тивиденофусп альфа, это станет первым препаратом, успешно использующим технологию преодоления гематоэнцефалического барьера. Это откроет новые горизонты в разработке лекарств для лечения заболеваний мозга, которые ранее считались трудно или невозможно поддающимися терапии.