Designed by Freepik
🔬 Фонд «Круг добра» начал терапию детей с атрофией зрительного нерва Лебера (НОНЛ) препаратом «Раксон» (идебенон). Первые 33 пациента из 14 регионов уже начали лечение, а фонд продолжает принимать заявки на обеспечение препаратом.
📌 Что такое НОНЛ?
Это редкое наследственное заболевание, встречающееся у 1 из 27–45 тысяч человек. Болезнь быстро прогрессирует и приводит к полной потере зрения, если не начать терапию. По прогнозам экспертов, в России может быть до 750 пациентов с этим диагнозом в ближайшие 10 лет.
💊 Как работает лечение?
Препарат «Раксон» (идебенон) улучшает энергетический обмен в клетках зрительного нерва, помогая замедлить или даже частично восстановить зрение. Курс терапии проводится амбулаторно и может продлеваться до 1,5 лет в зависимости от эффективности у пациента.
🩺 Первые результаты
✅ Пациенты отмечают улучшение зрения уже после месяца приема
✅ Годовой курс повышает шансы на частичное восстановление
✅ Поддержка фонда позволяет получить лечение бесплатно
📊 Новые возможности для клинических исследований
Включение НОНЛ в программу фонда открывает новые перспективы для клинических исследований (КИ) I фазы «под ключ» и изучения фармакокинетики у пациентов с офтальмогенетическими заболеваниями.
🔹 Подбор и аудит контрактного клинического центра – важный этап при организации подобных исследований
🔹 Исследования биоэквивалентности (БЭ) помогут оценить возможность выпуска новых терапевтических опций
🔹 Все виды работ по управлению данными исследований БЭ и КИ обеспечат точность результатов
🔹 Проведение теста сравнительной кинетики растворения (ТСКР) необходимо для оценки терапевтической эффективности
