Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Yuviwel (navepegritide), разработанный компанией Ascendis Pharma, для лечения детей с ахондроплазией — наиболее распространенной формой генетической карликовости. Препарат предназначен для пациентов в возрасте от двух лет.
Механизм действия
Yuviwel стал первым препаратом еженедельного применения, который нейтрализует гиперактивность рецептора FGFR3. Этот механизм основан на пролонгированном высвобождении натрийуретического пептида С-типа (CNP), который стимулирует линейный рост костей. Это позволяет компенсировать мутацию, вызывающую ахондроплазию, и способствует более нормальному развитию скелета.
Результаты клинических испытаний
Одобрение препарата прошло по ускоренной процедуре FDA на основании данных 52-недельного исследования ApproaCH Trial. В ходе испытания у детей в возрасте от 2 до 11 лет было зафиксировано статистически значимое увеличение среднегодового темпа роста по сравнению с плацебо.
Компания Ascendis Pharma планирует вывести Yuviwel на рынок США уже в начале 2026 года.
Конкуренция на рынке
Yuviwel составит конкуренцию препарату Voxzogo (восоритид) от компании BioMarin, который требует ежедневного введения. Однако Voxzogo оказывается недостаточно эффективным примерно у 20% пациентов, что делает Yuviwel более привлекательным вариантом. Аналитики прогнозируют пиковые продажи нового препарата на уровне €772 млн к 2032 году.
Значение разработки
Ахондроплазия — это наиболее распространенный тип карликовости, характеризующийся укороченными конечностями. По данным Национальных институтов здравоохранения (NIH), заболевание встречается у 1 из 15 000–40 000 новорожденных. Успех препаратов, таких как Yuviwel, подтверждает растущий интерес к терапии, направленной на коррекцию мутаций FGFR3.